Redactia Saptamana Medicala
Copiii diagnosticați cu colestază intrahepatică familială progresivă (PFIC), o boală hepatică rară și gravă, au acum acces în România la o nouă opțiune de tratament nechirurgical, care poate încetini evoluția bolii și poate reduce riscul de transplant hepatic.
Colestaza intrahepatică familială progresivă (PFIC) este o boală genetică rară a ficatului, care apare cel mai des la sugari și copii mici, deși poate fi diagnosticată și la vârsta adultă. În această afecțiune, bila nu mai este eliminată corect din ficat, iar acizii biliari se acumulează și ajung să afecteze grav funcționarea acestuia, putând duce în timp la insuficiență hepatică5. Boala afectează aproximativ 1 din 50.000 până la 1 din 100.000[1] de nou-născuți și apare la fel de frecvent atât la fete, cât și la băieți[2]. Acum, primul tratament nechirurgical, cu substanța activă odevixibat, recomandat ca opțiune de primă linie pentru pacienții cu PFIC, inclusiv pentru sugarii și copiii mici de peste 6 luni, este disponibil și în România [3].
PFIC este o boală genetică rară în care bila nu mai este eliminată corect din ficat, iar acizii biliari se acumulează și distrug treptat ficatul. Boala apare de obicei încă din primele luni de viață și poate evolua rapid spre insuficiență hepatică severă și poate duce chiar la moarte.
Fără tratament eficient, aproximativ jumătate dintre pacienți nu supraviețuiesc după vârsta de 10 ani, iar majoritatea ajung să aibă nevoie de transplant hepatic.
Cum afectează boala viața copiilor
Una dintre cele mai dificile manifestări ale bolii este mâncărimea severă și permanentă, care poate deveni insuportabilă pentru copii și familiile lor.
Aceasta duce frecvent la:
● răni severe pe piele provocate de scărpinat
● nopți nedormite
● iritabilitate și epuizare
● dificultăți de concentrare
● probleme de dezvoltare și adaptare școlară
Mulți părinți ajung să caute ani de zile un diagnostic corect, iar până acum opțiunile de tratament erau limitate, uneori fiind necesare intervenții chirurgicale dificile.
Ce aduce nou acest tratament
Odevixibat este administrat oral, o dată pe zi, și ajută la reducerea acumulării de acizi biliari toxici în ficat.
Acest lucru poate:
● reduce mâncărimea severă
● încetini deteriorarea ficatului
● întârzia apariția cirozei
● reduce riscul de insuficiență hepatică
● amâna sau chiar evita necesitatea transplantului hepatic
„Disponibilitatea medicamentului în România marchează o etapă importantă, oferind o opțiune de tratament inovatoare pentru sugari, copii mici și adulți care trăiesc cu această boală rară. Speranța noastră este ca acest tratament să aducă o ameliorare semnificativă a simptomelor debilitante ale bolii și să reducă acumularea de acizi biliari toxici4, un factor esențial asociat cu menținerea funcției hepatice pentru o perioadă mai îndelungată. La Ipsen, ne continuăm angajamentul de a susține inovația în domeniul bolilor hepatice colestatice rare, răspunzând unor nevoi medicale încă neacoperite în afecțiuni precum PFIC, și rămânem ferm dedicați progresului în această arie terapeutică esențială.”, a declarat Oana Belinski, Ipsen Country Lead România & Ungaria.
De ce este important diagnosticul precoce
Specialiștii atrag atenția că recunoașterea timpurie a bolii este esențială. Cu cât tratamentul începe mai devreme, cu atât șansele copilului de a-și păstra ficatul sănătos pentru mai mult timp cresc semnificativ.
„Diagnosticarea precoce a PFIC este esențială pentru gestionarea eficientă a bolii, ajutând sugarii, copiii mici și, în unele cazuri, adulții, să își păstreze ficatul natural pentru mai mult timp, oferind în același timp o ameliorare rapidă a simptomelor. Din punct de vedere istoric, această boală a fost rezistentă la standardele anterioare de îngrijire, ceea ce a dus la necesitatea intervenției chirurgicale, în special pentru ameliorarea pruritului sever și continuu, cu care trăiesc mulți pacienți. Disponibilitatea Odevixibat ca nou tratament de primă linie reprezintă o schimbare de paradigmă în gestionarea acestei boli hepatice și are potențialul de a îmbunătăți semnificativ standardul actual de îngrijire pe care îl primesc acești pacienți.”, declară Oana Belinski, Ipsen Country Lead România & Ungaria.
Un pas important pentru pacienții din România
Disponibilitatea acestui tratament oferă familiilor o alternativă reală înainte ca boala să ajungă în stadii severe și înainte ca transplantul hepatic să devină singura soluție. Pentru părinții copiilor diagnosticați cu PFIC, acest lucru înseamnă mai mult decât un tratament nou — înseamnă timp câștigat, mai puțină suferință și o șansă reală la o viață mai bună.
Despre odevixibat
Odevixibat este un inhibitor puternic al transportului acizilor biliari ileali ( IBATi ), administrat o dată pe zi, care acționează local în intestinul subțire, cu absorbție minimă în restul organismului (expunere sistemică minimă). Este aprobat în SUA și UE pentru tratamentul colestazei intrahepatice familiale progresive la pacienți cu vârsta de trei luni si peste - in SUA, si respectiv 6 luni sau peste - in Europa. Odevixibat are exclusivitate ca medicament orfan atât în SUA, cât și în UE. A fost lansat în peste 20 de țări, inclusiv Germania, Italia, Marea Britanie, Franța și Belgia. În iunie 2023, Odevixibat a fost, de asemenea, aprobat în SUA pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu vârsta de peste 12 luni cu sindrom Alagille, o altă boală hepatică rară și gravă.
Vedeți Prospectul produsului aici: bylvay-epar-product-information_ro.pdf 1
Despre Ipsen
Suntem o companie biofarmaceutică globală axată pe aducerea de medicamente transformatoare pacienților din trei domenii terapeutice: Oncologie, Boli Rare și Neuroștiințe.
Portofoliul nostru de produse este alimentat de inovații externe și susținut de aproape 100 de ani de experiență în dezvoltare și cercetare în centre globale din SUA, Franța și Marea Britanie. Echipele noastre din peste 40 de țări și parteneriatele noastre din întreaga lume ne permit să oferim medicamente pacienților din peste 80 de țări.
Ipsen este listată la Paris (Euronext: IPN) și în SUA printr-un program sponsorizat de certificate americane de depozit de nivel I (ADR: IPSEY). Pentru mai multe informații, vizitați ipsen.com .
[1]Davit-Spraul A, și alții. Progressive familial intrahepatic cholestasis. Orphanet J Rare Dis. 2009. 4(1):1-12.
[2]Agarwal S, și alții . Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in Indian Children: Clinical Spectrum and Outcome. J Clin Exp Hepatol. 2016. v.6(3).
[3]Agenția Europeană pentru Medicamente. Prospect Bylvay (odevixibat). Disponibil la: https://www.ema.europa.eu/ro/documents/product-information/bylvay-epar-product-information_ro.pdf
