Mihai Dr. Carina
Sclerodermia sistemică (ScS) este o boală severă a ţesutului conjunctiv cu mecanism autoimun, caracterizată prin anomalii microvasculare şi fibroză interstiţială a tegumentelor şi organelor interne, dintre acestea fiind afectate cu predilecţie plămânii, inima, tubul digestiv şi rinichii. ScS este asociată cu o mortalitate semnificativă şi reprezintă o cauză importantă de dizabilitate; un diagnostic precoce oferă premizele iniţierii unui tratament care să oprească sau măcar sa încetinească progresia bolii.
Tratamentul actual al formelor severe de ScS implică folosirea unor agenţi imunosupresivi şi/sau vasoactivi într-un regim agresiv, asociat atât cu o toxicitate considerabilă, cât şi cu costuri mari. Formele mai puţin grave beneficiază doar de tratament simptomatic, cu un profil de siguranţă mai bun şi, în plus, mai puţin costisitor. Evaluarea precoce a prognosticului fiecărui caz în parte este esenţială pentru a putea recomanda tratamentul optim, prin acesta înţelegându-se acea schemă terapeutică care să ofere cele mai bune rezultate clinice, totodată cu toxicitate şi costuri minime. Pentru a atinge acest deziderat, diagnosticul precoce şi validarea unor factori de prognostic nefavorabil sunt esenţiale.
În acest sens, o contribuție importantă la definirea unor markeri clinici de pronostic nefavorabil au adus centrele rețelei internaționale EUSTAR (EUropean Scleroderma Trials And Research), care începând din 2004 au construit o amplă bază de date prospectivă, reunind în prezent peste 13.000 de cazuri urmărite longitudinal. Menționez că România a contribuit semnificativ la această colaborare, cu 6 centre active și peste 300 de pacienți. Au fost demonstrați ca factori predictivi pentru o evoluție nefavorabilă (deces sau afectare severă pulmonară, cardiacă, renală sau vasculară periferică): sexul masculin, bolile cu afectare cutanată difuză, prezența artritei, dispneea de efort, istoricul de ulcerații digitale, scăderea parametrilor funcționali pulmonari, aspecte sugestive pentru afectarea interstițială pulmonară pe imagistică etc.
Tratamentul ScS rămâne un tratament personalizat, „croit” pe măsura fiecărui pacient. În funcție de organ/sistem și de simptome, se alege medicație vasoactivă, imunosupresive sau doar medicație simptomatică.
Ultimul deceniu a adus progrese importante în tratamentul afectării vasculare din ScS. Ulcerațiile digitale recurente, precum și hipertensiunea arterială pulmonară (HTAP), care este una din manifestările severe ale ScS (netratată, supraviețuirea de la debutul simptomelor este în medie 2-3 ani), beneficiază de medicamente cu administrare orală.
Tratamentul fibrozei cutanate și viscerale implică în prezent administrarea de imunosupresive. Din păcate, aceste imunosupresive au în unele cazuri o eficacitate limitată, motiv de impulsionare a cercetării pentru validarea a noi tratamente cu această indicație.
Toate cele prezentate ne îndreptățesc să privim cu optimism în viitor: ne așteptăm ca în următorii ani să dispunem de tratamente care să ne permită un control bun, poate chiar excelent, al sclerodermiei sistemice.
